Επιτυχημένη δοκιμή φαρμάκου δείχνει πως η θεραπεία του Αλτσχάιμερ είναι εφικτή

Ένα νέο φάρμακο κατά του Αλτσχάιμερ αποδεικνύεται πως στοχεύει με επιτυχία στο πιο ορατό σημάδι της νόσου στον εγκέφαλο, αυξάνοντας τις ελπίδες ότι μια αποτελεσματική θεραπεία θα μπορούσε να είναι τελικά εφικτή.

Μια μικρή, πρώτη δοκιμή του φαρμάκου που έγινε με στόχο την αξιολόγηση ασφάλειας, επέστρεψε ευρήματα που υποδεικνύουν ότι ουσιαστικά «σβήνει τον διακόπτη» της παραγωγής τοξικών αμυλοειδών πρωτεϊνών που ευθύνονται για τις πλάκες που συσσωρεύονται στους εγκεφάλους των ασθενών με Αλτσχάιμερ. Η ανωμαλία αυτή σχετίζεται με επιδείνωση της νόσου.

Εάν το φάρμακο που παράγεται από τον φαρμακευτικό κολοσσό Merck, αποδειχθεί πως επιβραδύνει το ρυθμό της ψυχικής κατάρρευσης στην επόμενη σημαντική κλινική δοκιμή, θα μπορούσε να είναι η πρώτη θεραπεία για το Αλτσχάιμερ που θα λάβει άδεια εδώ και πάνω από δέκα χρόνια.

Ο καθηγητής John Hardy, νευροεπιστήμονας στο UCL, που πρότεινε για πρώτη φορά ότι οι αμυλοειδείς πρωτεΐνες παίζουν κεντρικό ρόλο στη νόσο του Αλτσχάιμερ, χαιρέτισε τα αποτελέσματα. «Οι άνθρωποι είναι ενθουσιασμένοι», είπε. «Αυτό είναι ένα πολύ ωραίο φάρμακο και είμαι βέβαιος ότι στη Merck αισθάνονται πολύ ευχαριστημένοι», είπε.

Ο Matt Kennedy, επικεφαλής στις δοκιμές της Merck, δήλωσε: «Σήμερα υπάρχουν πολύ περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές διαθέσιμες για τα άτομα με τη νόσο του Αλτσχάιμερ, ενώ όσες υπάρχουν παρέχουν μόνο βραχυπρόθεσμη βελτίωση των γνωστικών και λειτουργικών συμπτωμάτων. Δεν στοχεύουν άμεσα στις βαθύτερες διαδικασίες εξέλιξης της ασθένειας. Υπάρχει επείγουσα ανάγκη γι’ αυτές» είπε.

Η νέα θεραπεία έχει σχεδιαστεί να το κάνει με την ανάσχεση της σταθερής παραγωγής αμυλοειδούς-βήτα πρωτεΐνης, η οποία είναι γνωστό ότι συσσωρεύεται στις κολλώδεις πλάκες εγκεφάλων των ασθενών με Αλτσχάιμερ. Μια κύρια θεωρία για το Αλτσχάιμερ αναφέρει ότι οι συσσώρευση πρωτεϊνών σκοτώνει υγιείς νευρώνες, οδηγώντας τελικά σε απώλεια μνήμης, γνωστική εξασθένηση και αλλαγές στην προσωπικότητα.

Στη μελέτη, που δημοσιεύθηκε στο περιοδικό Science Translational Medicine, την Τετάρτη, 32 ασθενείς με πρώιμο στάδιο της νόσου έλαβαν το φάρμακο, που ονομάζεται verubecestat, καθημερινά για επτά ημέρες. Υγιείς εθελοντές έλαβαν επίσης το φάρμακο για δύο εβδομάδες. Αν και αυτό το διάστημα δεν ήταν αρκετά μεγάλο για να δείξει ορατές αλλαγές στη συσσώρευση πλακών στον εγκέφαλο, τα δείγματα που ελήφθησαν από το υγρό που περιβάλλει τον εγκέφαλο έδειξαν ότι το φάρμακο είχε μειώσει τα επίπεδα των δύο ενώσεων που είναι γνωστές ως δομικά στοιχεία των αμυλοειδών πρωτεϊνών. Ο καθηγητής HARDY είπε ότι οι αλλαγές στους βιοδείκτες τον έχουν πείσει ότι το φάρμακο έχει επιτυχία ως προς την συσσώρευση πλακών στον εγκέφαλο. Αυτό που ακόμη είναι αβέβαιο είναι το κατά πόσον αυτό θα μετατραπεί σε όφελος για τους ασθενείς.

Το φάρμακο δρα αναστέλλοντας ένα ένζυμο του εγκεφάλου που ονομάζεται BACE1, το οποίο τροφοδοτεί την παραγωγή των δύο μικρών μορίων που συνδέονται για να σχηματίσουν αμυλοειδή. Μεταλλάξεις σε γονίδια που σχετίζονται με το BACE1 έχουν εντοπιστεί σε άτομα που φαίνεται να προστατεύονται κατά της νόσου.

Υπήρξαν προηγούμενες προσπάθειες για την ανάπτυξη φαρμάκων που αναστέλλουν τον BACE1, αλλά απέτυχαν λόγω παρενεργειών όπως τοξικότητα του ήπατος και προβλήματα στα μάτια.

Το φάρμακο της Merck φαίνεται να προκαλεί πολύ λίγες παρενέργειες και θα είναι το πρώτο του είδους του που θα προχωρήσει σε μεγάλης κλίμακας δοκιμή. Η εταιρεία θα προχωρήσει σε δοκιμές που θα γίνουν σε δύο φάσεις: σε 1.500 ασθενείς με ήπια έως μέτρια στάδια Αλτσχάιμερ και σε 2.000 ασθενείς που εμφανίζουν πρώιμο στάδιο της νόσου. Τα αποτελέσματα του πρώτου γύρου αναμένονται τον Ιούλιο του 2017.

Ο καθηγητής Hardy δήλωσε επίσης πως το φάρμακο της Merck είναι πιθανό να είναι πολύ φθηνότερο και ευκολότερο να παραχθεί σε σχέση με την Biogen μια άλλη θεραπεία που έφερε σημαντικά αποτελέσματα σε δοκιμές τον περασμένο Αύγουστο και η οποία περιλαμβάνει την έγχυση σε ασθενείς με αντισώματα.